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全反式維甲酸、活性維生（shēng）素D3聯合（hé）雄激素對MDS-RA的療效追蹤觀察

2020-07-20 11:28:00

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骨（gǔ）髓（suǐ）增（zēng）生異常綜合征(MDS)是一種造血幹細胞克隆性疾病，發（fā）病率和死亡率較高。難治性貧血(RA)是（shì）MDS最常見的類型（xíng），以貧血和（hé）輸血依賴為主要表現，病情惡化時常伴有感染、出血、免疫異常，部分進展（zhǎn）轉為白血病（bìng）。鑒於大多數MDS-RA患（huàn）者仍不能獲得高質量長期生存的現狀，尋求（qiú）有效（xiào）治療成為近年（nián）研（yán）究的熱點。
一項研究納入了MDS-RA患者95例，治療組（A組）62例（lì），三聯藥物治療，全反式維甲酸30 mg/m2/d，分3次口服+活性（xìng）維生素（sù）D3 0.01ug/kg/d，1次頓服+康（kāng）力龍（lóng）0.1mg/kg/d，分3次口服；對照組（B組）33例，用葉酸、鐵劑、化療或三聯藥物中的一（yī）到（dào）兩種（zhǒng）。對於所有病例，均針對病情給（gěi）予必要的輸血、抗感（gǎn）染、營養支持（chí）治療（liáo）。治療8周達到完全緩解的患者再減量維持30月，對（duì）有效的患者繼續治療，無效或複發的患者隨時終止治療。
隨訪及追蹤觀察用藥8周，白細胞（bāo）及血紅蛋白與對（duì）照組比較有顯著性差異（yì）(P=0.024，0.039)。結果見表1。

治療組用藥8周，CR4例，PR12例，HI43例。至研究截止，CR 16例，PR 8例，3例存活已達到8年以上。存活（huó）時間平均26.25月（yuè）。對照組用藥8周，無CR，PR 3例，HI 17例。至研究截止，CR 1例，PR 2例（lì），1例已存活（huó）9年。平均16月。

95例患（huàn）者隨訪時間（jiān）為2-120月，平均36.52月。治療組（zǔ）3年和5年的生（shēng）存率（lǜ）為69.42％和53.72％，對照（zhào）組分別為52.23％和31.34％。

有研究顯（xiǎn）示，RA患者5和10年的白血（xuè）病轉變率18％和22％。本治療組10年內有3例轉變為白血病，提示三聯治療可能使細胞遺傳學（xué）異常恢複正常，降低轉變率。

該研究（jiū）提示，三聯藥物治療RA療效高，毒副作用低，治療（liáo）有效的機製可能為誘導分化、抗增（zēng）殖、抗凋亡、抗血管生成、改善營養及調節免疫。該聯合治療經濟、簡便、無明顯副作用，值得推（tuī）廣（guǎng）。